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FDA批准其首例基于RNA的罕见疾病治疗方法

时间:2018-10-04 09:38 浏览:241   来源:


美国食品和药物管理局(FDA)周五首次批准了一种名为小干扰RNA治疗的新型药物。

该机构对Onpattro输液进行了绿灯治疗,用于治疗由成年患者遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性(hATTR)引起的周围神经疾病,影响全世界约50,000人。

这也是FDA批准的第一种治疗这种罕见的,使人衰弱且常常是致命的遗传疾病的治疗方法,其特征在于外周神经,心脏和其他器官中异常淀粉样蛋白的积累。

“这一批准是更广泛的进步浪潮的一部分,这些进展使我们能够通过实际针对根本原因来治疗疾病,使我们能够阻止或逆转病症,而不是仅仅能够减缓其进展或治疗其症状,”FDA表示。专员Scott Gottlieb。

戈特利布说,改变疾病遗传因素的RNA抑制剂等新技术有可能改变医学,更好地对抗甚至治愈衰弱性疾病。

RNA作为体内细胞的信使,携带DNA指令控制蛋白质的合成,RNA干扰是在我们的细胞内自然发生的过程,阻断某些基因的表达方式。

据FDA称,这种称为siRNAs的新型药物通过沉默导致该疾病的一部分RNA起作用。

更具体地,Onpattro将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中以在输注治疗中将药物直接递送到肝脏中,以改变或停止致病蛋白质的产生。

该新药被设计用于干扰异常形式的蛋白转甲状腺素蛋白(TTR)的RNA产生。据FDA称,通过阻止TTR的产生,这种药物可以帮助减少周围神经淀粉样沉积物的积聚。

Onpattro的疗效显示在一项涉及225名患者的临床试验中,其中148名患者被随机分配接受Onpattro输注,每三周一次,持续18个月,其中77名被随机分配接受相同频率的安慰剂输注。

接受Onpattro治疗的患者在肌肉力量,感觉,反射和自主神经症状如血压,心率和消化方面有更好的结果。

接受过Onpattro治疗的患者在行走,营养状况和进行日常生活活动方面的得分也更高。

 
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